თბილისი, 29 აპრილი — Sputnik. დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის დიაგნოზით პაციენტებს დაბალი ლეტალური რისკის მქონე სწორი და ეფექტური წამალი გადაარჩენს და არა სახელმწიფოს ფული, განაცხადა ჯანდაცვის მინისტრმა მიხეილ სარჯველაძემ.
დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით დაავადებული პაციენტების მშობლები მერამდენე დღეა მთავრობის კანცელარიის შენობასთან საპროტესტო აქციას მართავენ და საქართველოში საჭირო მედიკამენტების შემოტანას ითხოვენ. ჯანდაცვის სამინისტრო მზადაა შეიძინოს პრეპარატი, მხოლოდ საერთაშორისო ორგანიზაციების მხრიდან მისი დამტკიცების შემდეგ.
„ნებისმიერი გაუმჯობესება, რომელსაც პრეპარატი მომოიტანს, უდავოდ, ძალზე მნიშვნელოვანია. უბრალოდ, მან არ უნდა შექმნას სიცოცხლისთვის საშიში რისკები. პაციენტებს ვერ უშველის უბრალოდ თანხის დახარჯვა, ბავშვს უშველის მხოლოდ წამალი, სწორი და საჭირო წამალი. ერთადერთი განსახილველი საკითხია თუ რამდენად არის ეს პრეპარატი ის, რომელსაც შეუძლია სიკეთის მოტანა ფატალური რისკების გარეშე“, - თქვა სარჯველაძემ.
მისი თქმით, ამჟამად სახელმწიფო საერთაშორისო ორგანიზაციებისგან პრეპარატის ეფექტურობის კვლევების დადასტურებას ელოდება.
„ამ მედიკამენტების ფუნქცია არის ის, რომ გადაავადოს ეტლის საჭიროება... თავისთავად ეს მნიშვნელოვანი შედეგი იქნებოდა, რომ არ არსებობდეს კითხვები მისი ეფექტიანობის და უსაფრთხოების შესახებ“, - განაცხადა მინისტრმა და დასძინა, რომ ხელისუფლებისთვის მედიკამენტის ფასს დიდი მნიშვნელობა არ აქვს.
შეგახსენებთ, საუბარია სახელმწიფოს მიერ პრეპარატ „ელევედისის“ (Elevidys, delandistrogene moxeparvovec) შესყიდვაზე. ეს არის კომპანია Sarepta Therapeutics-ის მიერ შემუშავებული ინოვაციური, ერთჯერადი გენურ-თერაპიული პრეპარატი, რომელიც ბავშვებში დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის სამკურნალოდ გამოიყენება. იგი უჯრედებში დისტროფინის გენის შემოკლებულ ვერსიას აწვდის, რაც კუნთების დაშლის პროცესს ანელებს. ერთი ინექციის ღირებულება 3 მილიონ დოლარს აღწევს.
მიუხედავად იმისა, რომ პრეპარატის გამოყენება აშშ-ში, იაპონიასა და სხვა ქვეყნებში დაშვებულია 4 წელს ზემოთ ბავშვებში, რომელთაც შენარჩუნებული აქვთ მოტორული ფუნქცია, ევროპის წამლის სააგენტომ (EMA) 2025 წლის ივლისში მედიკამენტზე უარყოფითი დასკვნა გასცა. რეგულატორის შეფასებით, წარდგენილი მონაცემები არ არის საკმარისი იმისათვის, რომ ცალსახად დადასტურდეს მოტორული ფუნქციების მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება.
2026 წლის აპრილში მედიკამენტის მწარმოებელმა კომპანიამ (Roche) გამოაცხადა ახალი გლობალური კვლევის დაწყების შესახებ. მისი მიზანია – დამატებითი მონაცემების შეგროვება, რაც საშუალებას მისცემს მათ განმეორებითი განაცხადი შეიტანონ ევროკავშირში ავტორიზაციისთვის.
დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია – ეს არის მძიმე გენეტიკური დაავადება, რომელიც გამოწვეულია იმ გენის დაზიანებით, რომელიც პასუხისმგებელია ცილა დისტროფინის გამომუშავებაზე.
დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია (DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY, DMD) იშვიათი გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც კუნთების ატროფიით (განლევით) და სისუსტით გამოიხატება. გვხვდება უმეტესად ბიჭებთან (სტატისტიკის თანახმად, მსოფლიოში ყოველი 3000 ბიჭიდან ერთს ეს სინდრომი აქვს) და საკმაოდ მძიმედ მიმდინარეობს. საქართველოში, მედიის მონაცემებით, დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიით დაახლოებით 100 ადამიანია დაავადებული.
დაავადება თითქმის გამონაკლისის გარეშე ვლინდება ბიჭებში ადრეულ ასაკში: თავდაპირველად წარმოიქმნება სირთულეები სირბილისას და კიბეზე ასვლისას, დროთა განმავლობაში კი სისუსტე პროგრესირებს, რაც გავლენას ახდენს სიარულის უნარზე, ასევე გულისა და ფილტვების მუშაობაზე.
დღეისათვის დაავადების სრულად განკურნება შეუძლებელია, თუმცა, თანამედროვე მედიცინა მისი განვითარების შენელების საშუალებას იძლევა.